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1+2=超高效特异性表达平台
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全器官覆盖超低免疫原性递送技术
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领先的CMC平台
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完备的生产平台
1+2=超高效特异性表达平台
通过独特分子设计研发的高活性启动子(promoter)与增强子(enhancer),使药物表达效率高于国际同行的20倍,给药剂量仅需国际标准的5%;在极低剂量下,不仅药物安全性得以充分保障,药物有效性指标却较国际同行仍高出30%~50%。该技术具备高度通用性,可作为华毅乐健全产品线的底层核心支撑,同步实现“高表达、低剂量、更优安全性”的三重突破。

AI驱动的细胞级精准靶向技术
在高表达基础上,通过自主研发的人工智能技术实现极致特异性递送——不仅完成组织器官层面的精准靶向,更可实现细胞级精准递送(尤其适配神经退行性病变等对递送精度要求极高的场景)。相较于国际最新权威D3模型,该AI系统以更少参数达成22倍的精准率提升,大幅提升复杂疾病治疗的针对性与有效性。

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全器官覆盖超低免疫原性递送技术
构建全器官靶向高效递送系统,在肝、肾、眼、肌肉、大脑等关键器官均实现高感染效率与高效药物递送;针对AV类药物面临的中和抗体阳性难题,研发通用型抗中和抗体递送技术,将人群中和抗体阳性率降至10%以内。该技术可兼容各类AV递送系统,为全球基因治疗企业提供合作潜力巨大的核心技术解决方案。
病毒工艺开发
1.上游工艺开发
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01
HEK293悬浮
细胞培养 -
02
稳定的三质粒
转染平台 -
03
裂解与收获
2-4E14 vg/L
上游产率
2.下游工艺开发
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01
澄清
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02
柱层析
(亲和及阴离子层析) -
03
超滤
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04
终端过滤
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05
制剂
质粒工艺开发
1.上游工艺开发
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01
菌种复苏
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02
摇瓶扩增
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03
发酵罐培养放大
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04
菌体收获
>85%
发酵液中超螺旋比例
2.下游工艺开发
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01
连续裂解
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02
柱层析
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03
超滤
质量控制与放行
按照监管要求建立完整质控体系,明确放行标准,为后续注册临床试验做好保障
成品分装与保存
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隔离器无菌制剂灌装
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超低温保存
临床及商业化生产
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规模化
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高产能
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合规性
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8,600平米
GMP车间
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7~10倍
生产效率较国内同行高
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1~2%
生产成本为国际同行