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  • 1+2=超高效特异性表达平台
  • 全器官覆盖超低免疫原性递送技术
  • 领先的CMC平台
  • 完备的生产平台

1+2=超高效特异性表达平台


通过独特分子设计研发的高活性启动子(promoter)与增强子(enhancer),使药物表达效率高于国际同行的20倍,给药剂量仅需国际标准的5%;在极低剂量下,不仅药物安全性得以充分保障,药物有效性指标却较国际同行仍高出30%~50%。该技术具备高度通用性,可作为华毅乐健全产品线的底层核心支撑,同步实现“高表达、低剂量、更优安全性”的三重突破。


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AI驱动的细胞级精准靶向技术


在高表达基础上,通过自主研发的人工智能技术实现极致特异性递送——不仅完成组织器官层面的精准靶向,更可实现细胞级精准递送(尤其适配神经退行性病变等对递送精度要求极高的场景)。相较于国际新权威D3模型,该AI系统以更少参数达成22倍的精准率提升,大幅提升复杂疾病治疗的针对性与有效性。


华毅乐健BP_20251030-CN - Ai.jpg

  • 全器官覆盖超低免疫原性递送技术

    构建全器官靶向高效递送系统,在肝、肾、眼、肌肉、大脑等关键器官均实现高感染效率与高效药物递送;针对AV类药物面临的中和抗体阳性难题,研发通用型抗中和抗体递送技术,将人群中和抗体阳性率降至10%以内。该技术可兼容各类AV递送系统,为全球基因治疗企业提供合作潜力巨大的核心技术解决方案。

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病毒工艺开发
1.上游工艺开发
  • 01
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    HEK293悬浮
    细胞培养

  • 02
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    稳定的三质粒
    转染平台

  • 03
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    裂解与收获

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2-4E14 vg/L

上游产率

2.下游工艺开发
  • 01
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    澄清

  • 02
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    柱层析
    (亲和及阴离子层析)

  • 03
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    超滤

  • 04
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    终端过滤

  • 05
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    制剂

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质粒工艺开发
1.上游工艺开发
  • 01
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    菌种复苏

  • 02
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    摇瓶扩增

  • 03
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    发酵罐培养放大

  • 04
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    菌体收获

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>85%

发酵液中超螺旋比例

2.下游工艺开发
  • 01
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    连续裂解

  • 02
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    柱层析

  • 03
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    超滤

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质量控制与放行

按照监管要求建立完整质控体系,明确放行标准,为后续注册临床试验做好保障

01

鉴别
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鉴别

•目的基因

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02

定量
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定量
  • 基因组滴度 

  • 总病毒滴度

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03

活性
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活性
  • 目标蛋白表达

  • 目标蛋白活性

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04

纯度杂质
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纯度杂质
  • PEI

  • 293细胞宿主DNA残留量

  • 293细胞宿主蛋白残留量

  • 残留核酶

  • 残留质粒

  • 分子量分布纯度

  • 实心病毒纯度

  • 外壳蛋白质纯度

  • 复制型AAV/rcAAV

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05

安全
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安全
  • 无菌

  • 支原体

  • 内毒素

  • 异常毒性

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成品分装与保存
  • 隔离器无菌制剂灌装
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  • 超低温保存
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临床及商业化生产
  • 规模化

  • 高产能

  • 合规性

  • 8,600平米

    GMP车间

  • 7~10

    生产效率较国内同行高

  • 1~2%

    生产成本为国际同行

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