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高特异的表达载体平台
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高效的病毒载体平台
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领先的CMC平台
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完备的生产平台
高效的表达载体平台GritPAC®
华毅乐健GritPAC®平台建立了高效的启动子和增强子系统能够大大增加蛋白表达，该技术已在临床前动物实验和临床试验中得到证实。GritPAC® 平台将全球体内蛋白表达水平推高到了百微克每毫升甚至毫克每毫升 ，这将大大拓宽了我们的管线布局。
第二代AAV病毒载体平台GritOcul®
华毅乐健持续优化建设了表达载体平台 2.0 GritOcul®。华毅乐健使用创新的病毒衣壳，并将此技术应用于眼科疾病的方法开发中。
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高效的病毒载体平台
从源头出发，对三个质粒逐一进行改造优化，为后续工艺开发奠定了重要的科学基础。极大的提高了病毒产率，同时降低各种杂质残留。
病毒工艺开发
1.上游工艺开发
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01
HEK293悬浮
细胞培养
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02
稳定的三质粒
转染平台
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03
裂解与收获
2-4E14 vg/L
上游产率
2.下游工艺开发
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01
澄清
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02
柱层析
（亲和及阴离子层析）
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03
超滤
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04
终端过滤
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05
制剂
质粒工艺开发
1.上游工艺开发
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01
菌种复苏
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02
摇瓶扩增
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03
发酵罐培养放大
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04
菌体收获
＞85%
发酵液中超螺旋比例
2.下游工艺开发
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01
连续裂解
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02
柱层析
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03
超滤
质量控制与放行
按照监管要求建立完整质控体系，明确放行标准，为后续注册临床试验做好保障
01
鉴别
鉴别
•目的基因
02
定量
定量
基因组滴度
总病毒滴度
03
活性
活性
目标蛋白表达
目标蛋白活性
04
纯度杂质
纯度杂质
PEI
293细胞宿主DNA残留量
293细胞宿主蛋白残留量
残留核酶
残留质粒
分子量分布纯度
实心病毒纯度
外壳蛋白质纯度
复制型AAV/rcAAV
05
安全
安全
无菌
支原体
内毒素
异常毒性
成品分装与保存
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隔离器无菌制剂灌装
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超低温保存
临床及商业化生产
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规模化
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高产能
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合规性
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8,600平米
GMP车间
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E17vg
AAV产能
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2X500L
AAV 生产线
