管线介绍
目前公司已在三大领域上建立了多条产品管线，构建了罕见病与常见病相平衡的产品管线布局。
研发进度
三大方向
适应症
Discovery
Pre-POC
PCC
IND enabling
Phase I
Pivotal trials
肝脏
血友病A
GS1191
中国进度领先的血友病A基因治疗产品，已展现出优异安全性和持续有效的出血控制
代谢类疾病
GS1168
全球同类首创的双机制治疗目标适应症的AAV基因治疗产品，以更低的给药剂量展示出更加深度且持久地降低目标氨基酸浓度效果
遗传性血管性水肿
GS1196
全球同类最佳的治疗HAE的 AAV基因治疗产品，具有肝特异性高效AAV表达盒，可满足HAE治疗中所需的C1-INH抑制剂的有效治疗浓度
自身免疫性疾病
GSX129
中枢神经系统
神经系统疾病
GS6235
神经肌肉疾病
GSX139
其他
自身免疫性疾病
GSX250
自身免疫性疾病
GSX262
肝脏
项目启动
早期研究
药学
CMC
临床前研究
临床阶段
血友病A
GS1191
中国进度领先的血友病A基因治疗产品，已展现出优异安全性和持续有效的出血控制
代谢类疾病
GS1168
全球同类首创的双机制治疗目标适应症的AAV基因治疗产品，以更低的给药剂量展示出更加深度且持久地降低目标氨基酸浓度效果
遗传性血管性水肿
GS1196
全球同类最佳的治疗HAE的 AAV基因治疗产品，具有肝特异性高效AAV表达盒，可满足HAE治疗中所需的C1-INH抑制剂的有效治疗浓度
自身免疫性疾病
GSX129
中枢神经系统
项目启动
早期研究
药学
CMC
临床前研究
临床阶段
神经系统疾病
GS6235
神经肌肉疾病
GSX139
其他
项目启动
早期研究
药学
CMC
临床前研究
临床阶段
自身免疫性疾病
GSX250
自身免疫性疾病
GSX262
