2025年4月17日，是第37个“世界血友病日”。
今年的主题是：“科学防治血友病，让生命不再脆弱”。
这一天不仅是全球血友病患者的关注日，更是向社会科普这种罕见病、倡导科学防治理念的重要契机。苏州华毅乐健生物科技有限公司，作为一家聚焦血友病A基因治疗的生物科技公司，始终关注这一特殊群体，用创新科技为患者带来新生希望。
什么是血友病
血友病是一种由于体内凝血因子缺乏所致的遗传性凝血障碍疾病，主要表现为出血难止、自发性出血等症状。
常见类型包括：
- 血友病A：因凝血因子Ⅷ缺乏，占比超过80%；
- 血友病B：因凝血因子Ⅸ缺乏，发病率相对较低。
其遗传方式与X染色体相关，因此男性患者居多，女性通常为携带者，有可能将致病基因传递给下一代。
血友病的症状表现
血友病患者在生活中常因轻微撞击、注射、甚至日常活动而出现出血，且难以自行止血。
典型症状包括：
- 关节反复出血（如膝、肘、踝），严重者可致关节变形与功能丧失；
- 肌肉、皮下、口腔或消化道出血；
- 极端情况下，可能出现危及生命的颅内出血。
血友病的诊断与治疗
当前主流治疗包括：
- 因子替代疗法：通过定期注射外源性凝血因子（Ⅷ或Ⅸ）来预防或控制出血；
- 非因子疗法：如模仿凝血功能的双特异性抗体，减少输注频次，提高依从性；
- 基因治疗：利用AAV载体导入目标治疗基因，让患者肝细胞自身产生凝血因子，有望实现一次治疗、长期缓解。
基因治疗：重塑血友病治疗格局
基因治疗正引领血友病治疗的革命。它能从源头上修复体内的遗传缺陷，实现长期持续表达凝血因子，大幅降低出血频率和用药负担，为患者提供更好的生活质量和心理预期。
华毅乐健：血友病A基因治疗的先行者
苏州华毅乐健生物科技有限公司，自2019年创立以来，专注于肝脏靶向的AAV基因递送系统研发，率先将突破性技术应用于血友病A领域，建立了国际领先的高效载体平台及商业化生产能力。
我们的核心在研产品——GS1191-0445注射液，前期临床研究数据显示出良好的安全性及有效性。作为中国首个顺利进入临床Ⅲ期的血友病A基因治疗产品，在2025年4月成功启动首例患者入组。期待GS1191-0445早日获批上市，为广大血友病A患者带来治愈性的临床解决方案，开启美好人生。
总结
在这个特殊的日子，我们不仅致敬每一位与血友病抗争的患者，更感谢每一位奋斗在一线的科学家和临床工作者。
华毅乐健将持续以患者为中心，深耕基因治疗，立足中国，放眼全球，为罕见病和重大疾病提供真正可及、可负担、可治愈的解决方案。
让我们携手努力，让更多“脆弱的生命”，走向更健康、更有尊严的未来。
