突破性进展！华毅乐健GS1168注射液获FDA孤儿药资格认定（ODD），开启苯丙酮尿症PKU基因治疗新时代

2025-12-17

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2025年12月13日，华毅乐健自主研发的GS1168注射液，一种针对苯丙酮尿症（PKU）的基因疗法，成功获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定（ODD）。

这一成就不仅代表了GS1168注射液研发进程中的一个重要里程碑，也为全球PKU患者带来了改变疾病进程的新机遇。

(https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=1111025)

GS1168注射液：全球首创双机制PKU基因治疗选择

FDA ODD审查的重要性

FDA的孤儿药资格认定（ODD）是一项专门针对罕见病治疗药物的特殊审批通道。获得ODD的药物或疗法将享有一系列研发激励措施，包括临床试验税收抵免、处方药用户收费减免以及长达7年的市场独占期。此外，FDA还会提供更密切的监管支持，加速药物的研发和审批流程。全球范围内的认可度提升也是ODD带来的一大优势，有助于药物在其他国家的注册申报。

对于PKU患者而言，这意味着GS1168注射液的研发将获得更有力的资源支持和监管指导，距离临床应用更近一步。

苯丙酮尿症PKU患者未满足的治疗需求

苯丙酮尿症PKU是一种罕见的、以苯丙氨酸浓度升高为诊断标准的遗传代谢性疾病，全球约80万患者。PKU患者由于PAH基因突变导致体内Phe无法转化为酪氨酸，并在血液和脑组织中蓄积，引发智力发育迟缓、癫痫等严重并发症，导致患者认知和行为异常的精神发育障碍。

PKU患者需要终身限制苯丙氨酸饮食。但即使饮食控制良好，轻度认知缺陷和心理健康问题仍可能发生。目前，超过70%的患者缺少有效治疗药物。现有治疗方法需终身饮食限制，常因饮食控制不佳导致长期依从性差疾病无法根治。由于特殊饮食价格昂贵，即使饮食控制良好，轻度认知缺陷和心理健康问题仍可能发生；现有治疗药物对患者疗效欠佳，且部分药物有过敏反应风险和漫长的滴定过程。

GS1168注射液：全球首创双机制PKU基因治疗新选择

GS1168注射液作为全球首个First-in-class双机制苯丙酮尿症基因治疗产品，动物疗效数据显示低剂量下表现出优于同类基因治疗产品的有效性。从疾病机制出发，为PKU患者提供根本性治疗方案，可能实现长期苯丙氨酸浓度控制，提高患者生活质量，为PKU患者及家庭点亮希望。

GS1168注射液的研发进展无疑是一线光明。随着该疗法通过FDA ODD审查，华毅乐健有望加速临床开发进程，并争取早日为患者带来可及的治疗方案。

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华毅乐健

苏州华毅乐健生物科技有限公司（简称“华毅乐健”）成立于2019年，是由著名生物学家饶毅教授创立，是一家中国领先的生物科技公司，致力于通过突破性创新改变人类健康。公司以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命，专注于自主研发，目标成为全球领先的生物科技企业。

卓越领导力与专家团队

核心团队拥有平均超过25年丰富行业经验深耕生物医药产业，在饶毅教授的领导下，华毅乐健实施“钻石型人才结构”，整合战略领导、科学研发和运营管理三位一体。

战略聚焦与技术领先

华毅乐健首先专注于肝靶向基因递送，推出中国首个获得IND批准并进入III期临床试验的AAV基因治疗产品GS1191，针对血友病 A。GS1191目前已积累临床研究共计53例血友病A患者数据，以国际上同类最佳产品5%的临床剂量实现了卓越的安全性和持久疗效，获得中国国家药品监督管理局（NMPA）突破性治疗认定。此外，乐健还开发了GS1168治疗苯丙酮尿症项目和GS1196治疗遗传性血管性水肿项目，分别实现了治疗机制上的突破和表达效率的进一步突破，随着管线的推进，将有望填补空白，成为全球First-in-class的基因治疗产品。

随着老年化社会到来，退行性神经疾病增多，例如阿尔兹海默症和帕金森症，给社会和家庭带来沉重的负担，神经系统疾病存在巨大的未满足临床需求，。乐健依托自主研发的穿透血脑屏障（BBB）AAV衣壳，实现罕见病和中枢神经系统常见病的平衡管线布局。

世界级的CMC和生产能力

华毅乐健拥有8600平米GMP合规生产基地，涵盖质粒和AAV生产，在血友病A的产品的开发过程中，华毅乐健率先在国内完成了293悬浮细胞200L的工艺开发，为后续工艺开发奠定了扎实的基础。

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