11月21日，海南博鳌乐城首届全球创新药械博览会在乐城先行区隆重开幕。来自国内外政府代表、医疗机构、科研院所、高校专家及业内企业代表齐聚，围绕全球创新药械及医疗技术研发趋势与临床应用等话题展开讨论，共探人类健康未来。
“从现状到未来，点亮希望之光”
——刘志刚，四川大学华西医院血液科
在专题罕见遗传性出血性疾病环节，四川大学华西医院血液科刘志刚教授分享了《血友病A基因治疗进展——从现状到未来，点亮希望之光》。
血友病A（HA）是一种X染色体连锁的隐性遗传病，中国血友病患者中HA占80%-85%；
目前传统治疗以输注外源性VIII因子为主，需要频繁输注，不仅经济负担沉重，更面临抑制物阳性的风险；
单抗/双特异单克隆抗体、靶向组织因子途径抑制剂（TFPI）、基因治疗等创新疗法是血友病治疗的新选择；
中国血友病A的AAV基因疗法剂量约为国际同类产品的1/20，实现52周FVIII因子活性更高、年化出血率更低，剂量更低、安全性良好；
从“一周多针”到“一针长效”，正在点亮血友病A患者“潜在治愈”的希望之光。
“我总对我的患者说：你们的前途一片光明、未来可期”
——谢燕燕，华北理工大学附属医院
在专题罕见遗传性出血性疾病专家讨论环节，华北理工大学附属医院谢燕燕教授分享了《基因治疗对血友病A患者的生活质量有何实际改善》的真实案例。
“非常有幸能够参与国内首款血友病A基因治疗III期临床试验，目前本中心入组的受试者，FⅧ因子活性均在80~100%或以上，均未发现发生血栓的风险。更关键的是，所有接受治疗的受试者均不再需要额外输注外源性凝血因子，自发性出血事件为0。通过临床实践，我亲眼见证了基因治疗给患者带来的改变。
某受试者在使用基因治疗后，FⅧ因子活性持续保持在100%以上，今年夏天时，竟能单手骑自行车，并拎着十几斤西瓜回家——这是他20多年来从未敢做的危险动作，得知消息后我也非常兴奋，真心替他开心。
另一例受试者身处外地，在路上突然被电动车撞了，血友病患者被撞是多么可怕的事情，非常容易发生关节出血，但这位受试者被撞后，停留在原地一直反复确认，自己的关节、肌肉没有任何出血问题后，笑着让肇事者离开了，这位受试者亲口告诉我，这在以前，完全不敢想象。
基因治疗的意义在于只需一次药物输注，就能使患者从‘小心翼翼活到20岁’到‘单手拎西瓜、被电动车撞也能笑着离开’，把‘玻璃人’变成了‘普通人’，更是把生活的方向盘交回患者手里——原来，出血不再如影随形，虽然血友病的标签还在，但人生已经重写：一次治疗，一线希望，一生自由；新生，从此刻开始！”
“基因治疗一针见效，患者蹦蹦跳跳可以做任何事情，摆脱‘躺平人生’”
——孙竞，南方医科大学南方医院血液科
在专题罕见遗传性出血性疾病专家讨论环节，南方医科大学南方医院血液科孙竞教授分享了血友病患者治疗现状及未来的创新疗法做到“有药可及”的期待。
“许多血友病患者因为担心自发性出血，日常只能‘葛优躺’般的生活，没有任何生活质量可言。2025年的创新基因疗法及非因子疗法都为患者带去了希望，非因子药物延长间隔至一周，基因疗法更实现‘一针见效’。我亲历了国内所有血友病A/B基因治疗的研究项目，效果很好。国内首款血友病A基因疗法疗效优于国际同类千万元级别的基因治疗药物，且剂量更低更安全。
好药已来，关键要让患者用得上！也期待疗效好、安全性高的药物能通过多元创新支付，把‘天价’变成‘平价’，让中国血友病的患者早日从‘躺平人生’迈向‘自由新生’，真正实现‘有药可及’”。
“一个让全球血友病A患者都用得起的基因疗法”
——刘毅，四川大学华西乐城医院院长
分论坛的最后，四川大学华西乐城医院院长刘毅教授做了会议总结，刘院长指出：
“我在门诊经常遇到血友病性关节炎患者就诊，关节的反复出血会不可逆地损害关节结构，致使严重的关节病变与功能障碍，致残风险显著。该病的治疗是一个长期且复杂的过程，需要多学科协作综合管理。
中国的AAV基因疗法，比美国290万美元的那款基因治疗药物疗效更好，剂量更低，安全性更好。且有望用一个患者用得起的价格实现患者可及。我们不仅要让中国人用得起，美国人也完全可以坐着专机来治疗，治好了还能坐着专机回去，还能有结余。
这就是中国的胸怀！更是中国创新生物新技术惠及全人类健康的贡献!”
【关于华毅乐健】
苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”）创立于2019年，公司以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命，以自主创新研发为核心，致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司，造福人类健康。
公司以肝脏基因递送为切入点，自主研发了全球领先的高效载体平台，其首个管线针对广阔且未满足临床需求的血友病A疾病，进度领先，是国内首个获批IND并快速进入三期临床的血友病A基因治疗产品，其前期19例患者数据显示出良好的安全性及高达2年的持续疗效，成功获得中国国家药监局突破性疗法认定。基于创始人及团队多年的科学积累，正全力开发突破大脑血脑屏障的高效载体平台，将公司研发版图延伸至神经系统疾病等领域，实现罕见病与常见病同步开发的管线布局，并将更多管线向临床阶段稳步推进。
华毅乐健拥有领先全球的CMC技术平台，自建8600平方米生产基地，覆盖质粒和AAV病毒商业化生产线和中试生产线。AAV生产用可放大的悬浮HEK293细胞平台工艺，高产量高质量；生产车间配备了不同规模的一次性生物反应器，其中最大规模达1000升。该生产基地同时拥有符合GMP的无菌制剂灌装设备，和涵盖全面检测能力的质控实验室。
