华毅乐健GS1191-0445临床试验最新数据公布——2025年美国血液学会(ASH)年会

2025-12-11

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2025年12月6日至9日，第67届美国血液学会（ASH）年会在美国佛罗里达州奥兰多市举行。

华毅乐健自主研发用于血友病A治疗的腺相关病毒（AAV）基因治疗产品GS1191-0445注射液亮相年会，目前接受该药物治疗的中国成人重型血友病A患者年化出血率最高降低99.4%，高剂量组在中位随访123.5周时FⅧ活性均值达到48.1%，且未检测到FⅧ抑制物。

这一成果标志着中国在血友病A基因治疗领域达到国际先进水平，为全球患者提供了具有重要价值的“中国方案”。

美国血液学会（ASH）年会成立于1958年，是全球血液学领域规模及影响力最大的国际学术会议之一。2025年会汇聚了来自全球100多个国家超过25000名血液学专家及医疗卫生专业人士，共同分享血液疾病领域的最新科研进展与临床突破，为全球致力于血液病研究与治疗的学者提供高层级的交流平台。

本届年会呈现多项亮点

中国学者表现卓越，共有近百篇研究入选口头报告（占全球口头报告总数12%），其中中青年学者占比超过60%，中国学者论文发表数量居全球第二，仅次于美国；
“中国之夜”主题活动顺利举行，逾150位华人专家与学者共聚一堂，集中展示包括血友病A基因治疗产品GS1191-0445在内的多个中国原研药物的领先进展，吸引超过300位国际学者参与交流；
在创新药物领域中国成果显著，华毅乐健GS1191-0445注射液等多个差异化血液治疗产品披露最新临床试验数据，涵盖白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等疾病的突破性治疗方法；
中国主导的国际多中心研究首次于ASH主会场进行口头报告，体现了中国在血液学领域从“参与”到“引领”的重要转变，显著提升了中国在国际血液学界的影响力。

GS1191-0445注射液的早期探索性临床试验

GS1191-0445注射液的早期探索性临床试验（登记号：NCT047241）由中国医学科学院血液学研究所张磊教授团队主导，该研究系统评估了不同剂量单次静脉给药的安全性、有效性及免疫调节策略。最新数据显示：接受治疗的中国成人中重度到重度血友病A患者年化出血率（ABR）最高降低99.4%，FⅧ因子使用量显著减少，不良事件均为1-2级；在高剂量组（4×10¹² vg/kg），中位随访123.5周时FⅧ活性均值达48.1%（范围29.4%-92.1%），治疗时间最长者已超过143周；预防性使用泼尼松和他克莫司可显著增强FⅧ表达的持久性。该研究成果标志着中国在血友病A基因治疗领域跻身国际前列，为全球患者提供了一种新的治疗选择。

关于GS1191-0445注射液

GS1191-0445注射液是华毅乐健自主研发的一款用于血友病A治疗的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。该产品通过单次静脉输注，将人凝血因子FⅧ基因定向递送至患者肝细胞，实现FⅧ的内源性持续表达，从而达到“一次治疗、长期有效”的治疗效果，彻底改变传统治疗中需反复输注外源性凝血因子的模式，很好地避免了外源性替代治疗过程中的反复出血带来的关节残疾问题。

GS1191-0445注射液为中国首个进入临床试验的血友病A基因治疗药物，研发进展屡获突破：

2021年启动研究者发起临床研究（IIT）；
2023年1月获中国国家药监局批准开展Ⅰ期临床试验，同年8月完成首例患者给药；
2023年12月获美国FDA授予孤儿药资格认定；
2025年4月正式进入Ⅲ期临床研究；
2025年4月被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，上市进程稳步推进。

截至目前，该产品已完成三项研究共62例受试者入组，治疗时间最长者已超过221周，年化出血率降低约99%，显示出显著的临床获益潜力。

关于华毅乐健

苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”）成立于2019年，以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为企业使命，坚持以自主创新为核心，致力于建设成为立足中国、具有全球影响力的生物科技企业，推动人类健康事业发展。公司以肝脏基因递送技术为核心，自主研发了高效AAV载体平台。其先导产品GS1191-0445注射液针对血友病A领域尚未满足的临床需求，是中国首个获准开展临床试验的血友病A基因治疗产品，2025年4月被CDE纳入突破性治疗品种，目前已进入Ⅲ期临床研究阶段。未来，公司计划依托创始人及团队在基因治疗领域的多年积累，进一步拓展至神经系统疾病、代谢性疾病等多个治疗领域，构建覆盖罕见病与常见病的多元产品管线，并持续推进临床转化。

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