2024年第66届美国血液学会(ASH)年会将于2024年12月7-10日在美国圣地亚哥举行。苏州华毅乐健生物科技有限公司（“华毅乐健”）自主研发的用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗产品GS1191-0445（原名GS001）注射液，其早期探索性临床试验研究结果入选本届大会，表明华毅乐健GS1191-0445注射液处于血友病A基因治疗领域探索的前沿，彰显了华毅乐健在血友病A基因治疗研究上的坚实步伐与卓越贡献。
美国血液学会（ASH年会）成立于1958年，是全球血液学领域规模最大、涵盖最全面的国际学术盛会之一，每年都会吸引来自全球100多个国家的25000余名血液学家和其他相关医疗保健专业人士参会，分享最前沿的血液学进展和突破性临床数据，为世界各地致力于治疗血液疾病的临床医生和科学家们提供一个广泛交流的平台。
【关于GS1191-0445注射液】
华毅乐健自主研发的GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。GS1191-0445注射液通过单次静脉给药将人凝血因子FⅧ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。
GS1191-0445注射液是国内首个开展血友病A临床试验的AAV基因治疗药物，从2021年开始了研究者发起临床研究（Investigator Initiated Trial，简称IIT）；2023年1月，获批国内首个血友病A基因治疗新药Ⅰ期临床试验，2023年8月完成首例患者入组；2023年12月，该款药物获得美国FDA孤儿药认定（ODD）。目前该产品正处于临床试验开发阶段。
